镰状细胞病（sickle cell disease），人血红蛋白（ human hemoglobin ），基因治疗（gene therapy）
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无需辐照（no irradiation），红细胞（erythroid），NBSGW，基因治疗（gene therapy）
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免疫缺陷（immunodeficient），CD34+ 造血干细胞 (HSC)，外周血单个核细胞 (PBMC)，患者来源的异种移植物 (PDX)，人源化（humanization），免疫检查点抑制剂
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别名：中度 II 型 SMA 小鼠、SMNdelta7;SMN2;Smn-/-, FVB.SMNΔ7;SMN2;Smn- 、中度 II 型 SMA , Delta 7 小鼠早期同源品系
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药代动力学（pharmacokinetics ，药效学（ pharmacodynamics ）, 抗体半衰期（antibody half-life）
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这些转基因小鼠表现渐进性神经表型，模拟了人亨廷顿病 (HD) 的多项特征，包括舞蹈样运动、不由自主的刻板动作、震颤以及癫痫发作，还有非运动型疾病症状（包括发声异常）。
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